Η αντιμετώπιση του καρκίνου και της λευχαιμίας χωρίς τη χρήση της χημειοθεραπείας θα μπορούσε να επιτρέψει τη βελτίωση της ποιότητας της ζωής των ασθενών με κακοήθεις νόσους.

Δυστυχώς μέχρι σήμερα, δεν μπορούμε να μη χρησιμοποιούμε τη χημειοθεραπεία που είναι ένα από τα βασικότερα όπλα εναντίον του καρκίνου. Η αποτελεσματικότητα της εναντίον πολλών μορφών καρκίνου και λευχαιμίας είναι πολύ καλή. Έχει τη δυνατότητα να προσφέρει την ίαση σε ένα μεγάλο αριθμό ασθενών, ενηλίκων ή παιδιών, που πάσχουν από νεοπλασματικές ασθένειες.

Παρ' όλα αυτά όμως η χημειοθεραπεία, έχει πολλές ανεπιθύμητες και συχνά επικίνδυνες παρενέργειες. Δεν είναι σπάνιες οι φορές, που η ζωή του ασθενούς απειλείται από τις επιπλοκές που δημιουργεί η χημειοθεραπεία. Ακόμη δυστυχώς κάποτε, οι επιπλοκές μπορεί να είναι η αιτία θανάτου σε σοβαρά πάσχοντες καρκινοπαθείς.

Οι έρευνες σήμερα εστιάζονται στην αναγνώριση των μοριακών μηχανισμών σε επίπεδο DNA, που είναι η θεμελιώδης ανωμαλία η οποία δημιουργεί τον καρκίνο.

Η πρόοδος της μοριακής βιολογίας έχει επιτρέψει την αναγνώριση πολλών ογκογονιδίων τα οποία είναι υπεύθυνα για την καρκινοποίηση ή τη λευχαιμοποίηση κυττάρων του οργανισμού. Η αναγνώριση των γονιδίων αυτών που προκαλούν καρκίνο, οδηγεί σε δεύτερο χρόνο στην κατανόηση του τρόπου με τον οποίο ενεργούν για να έχουν τα καταστροφικά τους αποτελέσματα.

Το ερώτημα που εύλογα λοιπόν τίθεται μετά από τα πρώτα αυτά βασικά στάδια είναι το κατά πόσο είναι δυνατόν, ο μηχανισμός αυτός να κατασταλεί. Καταστέλλοντας το μηχανισμό αυτό, σημαίνει ότι σταματά η κατάσταση που δημιουργεί ή και συντηρεί τον καρκίνο.

Το φάρμακο που μπορεί να επιτύχει το στόχο αυτό, δεν λειτουργεί όπως η χημειοθεραπεία αλλά με πολύ διαφορετικό τρόπο. Η δράση του είναι επιλεγμένη, στοχεύει μόνο τα παθολογικά κύτταρα και δεν θα έχει τις ανεπιθύμητες και επικίνδυνες παρενέργειες που χαρακτηρίζουν τη χημειοθεραπεία.

Το πρώτο φάρμακο που χρησιμοποιήθηκε ευρέως στον άνθρωπο και το οποίο λειτουργεί με τον τρόπο αυτό είναι το imatinib γνωστό με την εμπορική του ονομασία, Gleevec. Το φάρμακο έχει μια επιλεκτική δράση εναντίον της χρόνιας μυελογενούς λευχαιμίας (ΧΜΛ). Καταστέλλει τη δράση της πρωτεΐνης που παράγεται από το ογκογονίδιο bcr/abl το οποίο είναι η γενεσιουργός αιτία της ΧΜΛ.

Εδώ και μερικά χρόνια το φάρμακο χρησιμοποιείται με επιτυχία για τη ΧΜΛ των ενηλίκων. Τώρα το φάρμακο έχει εγκριθεί για χρήση σε παιδιά με ΧΜΛ.

Πρόκειται για το πρώτο φάρμακο που έχει εγκριθεί για λευχαιμία των παιδιών μέσα στα 10 τελευταία χρόνια. Η ΧΜΛ είναι σπάνια μορφή κακοήθους νόσου στα παιδιά. Αποτελεί το 2% του συνόλου των παιδικών λευχαιμιών.

Είναι επίσης το πρώτο φάρμακο που χρησιμοποιείται σε παιδιά, το οποίο δρα με ειδικό τρόπο, σε γενετικό επίπεδο, καταστέλλοντας τη δράση του παθολογικού ογκογονιδίου.

Η Διεύθυνση Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA), που έχει ερευνήσει και εγκρίνει το Gleevec για τα παιδιά, συστήνει τη χρήση του στις περιπτώσεις κατά τις οποίες ένα παιδί μετά από αλλογενή μεταμόσχευση του μυελού των οστών για ΧΜΛ, παρουσιάζει υποτροπή της νόσου του.

Επίσης υπάρχει ένδειξη για χορηγία του φαρμάκου σε περίπτωση μη ανταπόκρισης του παιδιού με ΧΜΛ, στη θεραπεία με το άλφα ιντερφερόν. Το άλφα ιντερφερόν είναι μια άλλη μορφή θεραπείας που χρησιμοποιείται για την καταπολέμηση της ΧΜΛ.

Δεν αποκλείεται στο μέλλον το φάρμακο αυτό να εγκριθεί και για άλλες ασθένειες που έχουν παρόμοιες ανωμαλίες. Για παράδειγμα είναι γνωστό ότι ένα ποσοστό των οξειών λεμφοβλαστικών λευχαιμιών του παιδιού, έχουν τη χαρακτηριστική γενετική ανωμαλία που δημιουργεί το ογκογονίδιο bcr/abl. Σε τέτοιες περιπτώσεις θα μπορούσε μελλοντικά, εάν υπάρχει αποτυχία άλλων θεραπειών όπως η μεταμόσχευση, να εξετασθεί η χορηγία του Gleevec.

Οι παρενέργειες που παρουσιάζει το Gleevec περιλαμβάνουν ναυτία, εμετό, διάρροια, μυϊκές κράμπες και οιδήματα. Μπορεί επίσης να προκαλέσει μείωση των λευκών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων στο αίμα.

Η εξέλιξη αυτή είναι ελπιδοφόρα για πολλούς ασθενείς. Η πρόοδος με τις θεραπείες που στοχεύουν τους μηχανισμούς που προκαλούν τον καρκίνο σε γενετικό επίπεδο, είναι σημαντική. Οι θεραπείες αυτές αναμένεται ότι θα είναι πιο αποτελεσματικές και λιγότερο τοξικές από αυτές που διαθέτουμε σήμερα.